El modelo de acceso a la Terapia Celular y Génica (TCG) para la anemia drepanocítica

Modelo de acceso a la terapia celular y génica (TCG) para la anemia drepanocítica

El modelo de acceso a la terapia celular y génica (TCG) para la anemia drepanocítica apunta a mejorar la vida de las personas con enfermedades raras y graves aumentando el acceso a tratamientos potencialmente transformadores. El objetivo de este modelo es aumentar el acceso de los beneficiarios de Medicaid a tratamientos génicos innovadores, mejorar sus desenlaces clínicos y reducir los costos de la atención médica y la carga para los programas estatales de Medicaid.

En esta página:

• ¿Qué son los resultados informados por el paciente (PRO)?
• ¿Cómo se han usado los datos de PRO en CIBMTR hasta ahora?
• ¿De qué manera CIBMTR recopila datos de PRO?
• ¿Quiénes son elegibles para el modelo de acceso a la TCG? 
• Reembolso por los PRO 
• Volantes informativos

 

¿Qué son los resultados informados por el paciente (PRO)?

Un PRO es cualquier informe sobre el estado de salud de un paciente, dado directamente por el paciente, sin la interpretación de un médico ni de ninguna otra persona. 

Este es un ejemplo del tipo de pregunta que se le puede hacer a un paciente:

En los últimos 7 días, ¿con qué FRECUENCIA tuvo DOLOR DE CABEZA?
1-    Nunca
2-    Rara vez
3-    De vez en cuando
4-    Con frecuencia
5-    Casi todo el tiemp

Este tipo único de datos se ha utilizado para mejorar el compromiso y facilitar la conversación médico-paciente entre los pacientes con cáncer. Los PRO agregan valor a la comprensión de los resultados de las terapias celulares sobre la supervivencia y la calidad de vida.

 

¿Cómo se han usado los datos de PRO en CIBMTR hasta ahora?

Haga clic en este enlace para ver resúmenes de los estudios que han utilizado datos de PRO. 

 

¿De qué manera CIBMTR recopila datos de PRO?

CIBMTR les pide a los participantes del Protocolo para la recopilación de datos de PRO para el Modelo de acceso a la terapia celular y génica para la anemia drepanocítica que respondan encuestas en formato electrónico o impreso. Responder las encuestas normalmente lleva de 15 a 25 minutos. 

Las encuestas se envían en los siguientes momentos:

• Antes de la infusión
• Día 30
• Día 100
• Día 180
• Año 1
• Anualmente

Las encuestas incluyen preguntas sobre los siguientes temas:

Los participantes pueden omitir cualquier pregunta o interrumpir las encuestas en cualquier momento. En el caso de los menores de 18 años, uno de los padres o un tutor deberá firmar un formulario de consentimiento para permitir participar al menor y deberá responder una breve encuesta con respecto a la información económica y demográfica en la mayoría de los puntos temporales. 

 

¿Quiénes son elegibles para el modelo de acceso a la TCG?

• Receptores de terapias génicas, de 12 años o más en el momento de la infusión
• Beneficiarios del Programa de Seguro de Salud para Niños (Children’s Health Insurance Program, CHIP) de Medicaid y de la expansión de Medicaid
• Deben haber dado su consentimiento para participar en el Protocolo para la Base de Datos para Investigaciones de CIBMTR y haber seleccionado “sí” para que CIBMTR los contacte en relación con investigaciones futuras
• Hablar inglés o español

Los centros de tratamiento con terapias celulares y génicas le informan y proporcionan a CIBMTR información de contacto de pacientes elegibles.

 

Reembolso por los PRO

Los participantes inscritos recibirán una tarjeta de regalo de $25 por la primera encuesta que respondan y una tarjeta de regalo de $10 por cada encuesta que respondan en lo sucesivo.

 

Volantes informativos

Volantes informativos para pacientes adultos

Volantes informativos para pacientes pediátricos